Une technique pour modifier définitivement son ADN

Par Alexandre PAULSON
le 31 décembre 2017 à 18h43
0
Un laboratoire américain a mis au point une technique révolutionnaire d'édition génomique permettant de reconfigurer l'ADN d'un malade directement dans son organisme. Un essai thérapeutique est en cours, et ses résultats sont attendus avec impatience par l'ensemble de la communauté médicale.

Une réussite ouvrirait la voie à des thérapies géniques plus simples et plus précises que les techniques existantes.

Une nouvelle approche de la thérapie génique



C'est l'une des expériences les plus prometteuses de l'année : en Californie, le laboratoire Sangamo Therapeutics va tenter pour la première fois de traiter un malade en éditant, c'est-à-dire en modifiant son génome, directement dans son organisme. C'est une première, car les techniques d'édition génomique actuelles reposent sur la méthode dite CRISPR Cas9, qui passe par la modification de cellules en laboratoire, ensuite réinjectées dans le corps du malade.

Le patient en question est un homme de 44 ans atteint du syndrome de Hunter, une maladie génétique incurable. Son foie ne sait pas dégrader certaines molécules complexes, ce qui provoque des infections, des troubles respiratoires, cardiaques et cérébraux. L'homme a déjà subi 26 opérations, sans grand succès. Sangamo Therapeutics propose une nouvelle approche, en injectant directement au patient par voie intraveineuse un virus d'édition génique. La perfusion a eu lieu lundi 4 décembre et a duré trois heures.

01F4000008778168-photo-sangamo.jpg


Une thérapie risquée



Baptisée SB-913, cette thérapie expérimentale permet de couper l'ADN des cellules concernées du foie à un endroit précis et d'y insérer le gène correct, afin que l'organe commence à synthétiser la protéine manquante. A titre de comparaison, selon Sangamo, si CRISPR Cas9 était un tir au fusil à pompe, SB-913 serait un tir au fusil de précision : 1 % seulement des cellules du foie seraient ciblées par la thérapie génique, ce qui devrait en limiter les risques.

L'insertion de gènes dans l'ADN d'un malade est en effet hautement périlleuse. Plusieurs volontaires y ont trouvé la mort. L'édition génomique a le défaut d'affecter d'autres gènes, ce qui provoque souvent des cancers. Si la tentative de Sangamo réussit, elle ne guérira pas le malade, mais stoppera la progression de la maladie de Hunter. Le laboratoire espère ensuite tester sa méthode sur des enfants atteints du même syndrome, avant de l'élargir à d'autres pathologies d'origine génétique, comme l'hémophilie de type B.

Modifié le 01/06/2018 à 15h36
Cet article vous a intéressé ?
Abonnez-vous à la newsletter et recevez chaque jour, le meilleur de l’actu high-tech et du numérique.

Dernières actualités

Opera 52 pour Android : le VPN s'améliore ainsi que la prise en charge des PDF
La tablette Amazon Fire 7 se paie un petit rafraîchissement
Google suspend ses relations avec Huawei et lui retire sa licence Android
La RATP et Airbus travaillent ensemble à faire atterrir les taxis volants en France
Facebook modifie son algorithme pour mettre en avant davantage les contenus de nos amis
William Shatner (Star Trek) nous raconte en vidéo comment la NASA va retourner sur la Lune
Une app mobile pour diagnostiquer les otites en
Désenchantée : la saison 2 pour tous sur Netflix dès le 20 septembre
Edge Chromium, la version de développement continue son évolution
Les bactéries océaniques qui produisent de l’oxygène altérées par la pollution plastique
Hyundai et Kia investissent dans Rimac pour développer deux sportives électriques
Fondation / e / : des smartphones Android remis à neuf... les services Google en moins
La dernière maj Xbox One vous permet de voir si vos amis jouent sur PC ou console
Formule E : notre reportage dans l’antichambre des voitures électriques
Des chercheurs conçoivent un réseau de neurones artificiels
scroll top